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中国学科发展战略·转化医学

中国学科发展战略·转化医学

医学科研与临床需求之间严重脱钩,导致基础研究未给民众带 来健康水平的大幅度提高。疾病谱的转变使医学研究模式发生了转 变,并且基础研究积累的大量数据也需要进一步解析。在这样的大 背景下,人们提出了转化医学的概念。大力发展转化医学,能够弥 补基础研究与临床实践之间的脱节,能更好地适应人类疾病谱的巨 大变化,最终使患者受益。转化医学的进步不仅有助于医学科技创 新体系的建设,还能全面提升医学科技的实用价值,有望解决医疗 费用越来越高、新药研发越来越慢这两个重要的医疗问题,并且能 够大力促进生物医药产业高效发展,创造新的经济增长点。
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联合领导小组
组 长:侯建国  李静海 
副组长:秦大河  韩宇 
成 员:王恩哥 朱道本 陈宜瑜 傅伯杰 李树深  杨卫  高鴻钧  王笃金  苏荣辉  王长锐
 
联合工作组
组 长:苏荣辉 于晟  薛淮  冯霞  马新勇
 
编委会
组 长:赵玉沛
副组长:张抒扬
顾 问(以姓氏拼音为序):
贺福初 赫捷 强伯勤 沈岩  杨焕明  曾益新 詹启敏 赵国屏
编 委(以姓氏拼音为序):
陈丽萌 程中伟 杜建 冯芮华 郭俊超  侯伟 李建 梁智勇 刘晓清 栾冠楠  荣英男 阮雄中 唐小莉 王焕玲 夏维波  徐英春 张炬 赵春华 朱朝晖 朱以诚
“转化医学学科发展战略研究"为国家自然科学基金委员会和 中国科学院联合部署的学科发展战略研究项目,由赵玉沛院士负 责,以中国医学科学院北京协和医院为依托单位,于2014年7月 启动。项目邀请到沈岩院士、强伯勤院士、贺福初院士、赵国屏院 士、曾益新院士、杨焕明院士、詹启敏院士、赫捷院士等担当顾 问,经过近两年的研究和讨论,完成了约40万字的《中国学科发 展战略?转化医学》一书。
项目启动之初,在项目负责人赵玉沛院士的领导下成立了领导 小组,由北京协和医院副院长张抒扬担任组长,由郭俊超教授和荣 英男实习研究员任秘书;成立了课题实施小组,按照课题研究内 容,组织各领域专家成立了每个子课题实施工作组;同时,为了更 好地保障课题顺利、高效实施,项目组与中国医学科学院医学信息 研究所建立了战略合作,签署了合作协议书,由该所专家完成文献 检索、信息收集、分析、整理等工作。
全书共分为上下两篇:上篇概述转化医学(translational medicine)的提出背景、内涵演化、科学意义与战略价值、国内外 发展态势、保障制度等;下篇详述重点环节与重点平台支持领域、 重点研究领域的转化医学研究,内容涵盖了肿瘤性疾病、心血管疾 病、神经和精神系统疾病、免疫相关疾病、代谢相关疾病、感染性 疾病等不同疾病门类,详细论述生物学前沿技术[组学技术、干细 胞及生物标志物(biomarker)]、生物医学信息学、临床资源、生 物样本库、疾病分子检测技术、实验动物、比较医学、新药研发 (R&D)等多个平台建设的作用和现状。
转化医学是21世纪初提出的新概念,其核心理念是在基础科 学的研究者与临床一线的医护人员之间建立起有效连接,旨在促进 基础分子生物医学研究朝着最有效和最适合的疾病诊断、治疗和预 防模式进行转化。近年来,基础研究的发展并没有带来民众健康水 平的大幅提高,医药科技成果的转化率不足10%,新药研发的成功 率越来越低,大量的组学数据亟须进一步解析,迫切需要打破基础 医学与药物研发和临床医学之间存在的固有屏障,实现双向六阶段 的畅通,即基础研究一临床前研究一临床研究一临床应用一社区应 用一医疗政策之间的有效联系与转化。
2016年8月,习近平总书记在全国卫生与健康大会上强调: “没有全民健康,就没有全面小康。"应对我国人民健康所面临的严 峻挑战,不仅需要改革体制机制,同时也需要医学科学的进步与创 新。大力发展转化医学是健康科学发展的必然要求。面对不断攀升 的慢性病发病率,面对促进“全民健康"的重任,发展转化医学已 经不仅仅是单纯的学术问题,更是广大人民群众的殷切期待。
转化医学研究的发展日新月异,鉴于篇幅限制,书中内容不能 面面俱到。本项目组将持续关注转化医学的研究进展,按照中国科 学院学部常委会的意见将本书一版一版更新下去,给临床与科研工 作者们带来最新的资讯。另外,由于本书涉猎领域甚广、撰稿专家 众多,不同部分在行文风格上稍有差异,请读者鉴谅。
最后,在本书付梓之际,衷心感谢国家自然科学基金委员会和 中国科学院的组织、领导和支持,衷心感谢参与本课题的专家、科 研教学人员、研究生的辛勤付出,衷心感谢科学出版社为本书出版 做出的不懈努力。
编委会
2020年10月3日
总序
前言
摘要
Abstract 
第一章转化医学的提出背景、科学意义与战略价值
第一节提出背景
一、基础研究未带来健康水平大幅度提高
二、医学科研与临床需求之间严重脱钩
三、疾病谱的转变使医学研究模式发生转变
四、基础研究积累的大量数据需要进一步解析
五、基础研究、医学实践和药物开发三者需要整合
第二节转化医学的内涵演化
一、受现代分子生物学快速发展的挑战而提出的转化医学理念
二、概念模型
三、理解方式
四、我国应考虑的转化医学模式与路径
第三节科学意义与战略价值
一、弥补基础研究与临床实践之间的脱节,促进健康中国建设
二、能更好地适应人类疾病谱的巨大变化 
三、有望解决医疗费用高、新药研发慢两个重要医疗问题
四、能够大力促进生物医药产业高效发展,形成新的经济增长点
五、有助于医学科技创新体系建设,全面提升医学科技创新能力
参考文献
第二章转化医学的国际发展态势
第一节开展转化医学研究的主要国家
第二节 中国的研究集中于肿瘤领域,而美国、英国、日本的
学科分布相对均衡
第三节国际上转化医学研究的主要领域、研究模式与政策保障
一、转化医学研究的主要领域
二、转化医学相关的研究模式与政策保障
第三章 转化医学的国内发展态势
第一节我国转化医学所处发展阶段
第二节我国转化医学研究的主要研究领域
一、miRNA在恶性肿瘤中的基础研究
二、肿瘤分子靶向治疗药物及其临床效果研究
三、糖尿病、心脑血管疾病、类风湿性关节炎临床转化研究
四、干细胞转化医学
五、转化医学的理念探讨及其对研究模式、科研管理的影响
六、中医药转化医学研究
第三节我国转化医学相关科技规划政策分析
第四节我国转化医学发展面临的瓶颈问题
一、缺乏基础研究与临床研究有效沟通、衔接的机制和平台
二、疾病诊疗适宜技术临床研究水平较低、规范性差
参考文献
第四章 转化医学的保障制度
第一节转化医学概念的再认知
一、基础发现向临床实践的转化率低
二、基础研究向临床转化时滞长
三、源自临床需求的转化医学
第二节 精准医学、循证医学与转化医学
一、精准医学与转化医学
二、循证医学与转化医学
三、精准医学、循证医学与转化医学的关系
第三节转化医学重点保障制度
一、政府角色与筹资机制
二、规划布局 
三、法律保障制度与伦理问题
四、人才培养制度
五、转化医学中心的运行机制
参考文献
第五章我国转化医学学科发展的政策建议
第一节加大资助力度
一、建议重点资助方向
二、加强基础研究成果可靠性验证资助
三、加强、完善资金资助政策管理体系
四、合理分配资助资金流向
第二节加强基础设施建设
一、建立开放共享的数据环境
二、加大共性平台建设
三、攻克重大难题
第三节加强新药研发和中医药转化医学研究
一、重视新药研发的专利保护
二、放开新药引进,鼓励I期临床试验
三、应用循证医学方法评价中医药疗效
四、加强对老药新用研究的资助 
第四节加强国际合作
参考文献
下 篇
第六章重点环节与重点平台支持领域
第一节生物医学信息学与转化医学
一、引言
二、科学意义与战略价值
三、发展规律与研究特点
四、发展现状与未来发展方向
五、附录
第二节 临床资源、生物样本库与转化医学
一、引言
二、发展规律与研究特点
三、发展现状与发展态势
四、发展思路与未来发展方向
第三节疾病分子检测技术与转化医学
一、引言
二、发展规律与研究特点
三、发展现状与发展态势
四、发展思路与未来发展方向
第四节实验动物、比较医学与转化医学
一、引言
二、科学意义与战略价值
三、发展规律与研究特点
四、发展现状与发展态势
五、发展思路与未来发展方向
六、资助机制与政策建议
参考文献
第七章重点研究领域
第一节肿瘤性疾病
一、肝癌
二、胃癌
三、肺癌
四、食管癌
五、中医肿瘤
六、肿瘤生物治疗与转化医学
七、肿瘤化疗及靶向治疗
第二节心血管疾病
一、引言
二、发展规律与研究特点
三、发展现状与发展态势
四、发展思路与未来发展方向
第三节神经和精神系统疾病
一、发展意义与战略价值
二、发展规律与发展特点
三、发展现状与发展态势
四、发展思路与未来发展方向
第四节免疫相关疾病
一、引言
二、发展规律与发展特点
三、发展现状与发展态势
四、发展思路与未来发展方向
第五节代谢相关疾病
一、糖尿病
二、脂代谢异常疾病
三、骨代谢异常疾病
四、肥胖症
五、蛋白质与能量代谢异常
六、甲状腺疾病
第六节感染性疾病
一、引言
二、发展规律与研究特点
三、发展现状与发展态势
四、发展思路与未来发展方向
第七节干细胞转化医学
一、引言
二、发展规律与研究特点
三、发展现状与发展态势
四、发展思路与未来发展方向
第八节药物研发
一、临床前研究部分
二、I期临床实验部分
参考文献
关键词索引
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