基因疗法在遗传罕见病和肿瘤的治疗中展现了突破性的进展，而基因编辑技术的发展有望将基因治疗推向更加精准、安全和多元化调控的新局面。应用基因编辑可实现动物模型快速构建，确证病人罕见突变的临床意义；通过开发和优化精准高效可调控的DNA或RNA碱基编辑技术，概念性验证了多种疾病治疗的可行性，实现β地中海贫血和定点整合型CAR-T治疗肿瘤的临床治疗。基因CRISPR核酸酶的衍生技术，例如碱基编辑、先导编辑和表观编辑等也已经逐步走向临床研究，取得了重要进展。除此之外，线粒体的基因编辑技术也逐步开发出来，开辟的新的边界。然而，这些技术仍然有较大的优化空间，特别是针对特定适应症的安全高效的体系开发，而大片段的定点整合仍需突破。